Mol Ther：利用一种新型载体平台更高效地制造CAR-T细胞
在这项研究中，研究人员开发了一种新的方法来构建新的定制AAV变体，使其能够更有效地靶向患者的T细胞，从而将其定位为CAR-T细胞产品开发的下一代AAV载体。
2025-01-30
Nature：科学家揭示了一种神秘HIV组分的重要功能
本文研究揭示了两种HIV-1组分之间的一种新型意想不到的相互作用机制，其提供了成熟MA的高分辨率结构，并建立了MA结构成熟的诱发机制，同时也为间隔肽2分配了相应的功能。
2025-03-19
NEJM：300万美元的慢基因疗法，导致多名患者出现血癌
这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者的长期结局，同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。
2024-10-14
Nature：蝙蝠为何能携带致命却安然无恙？解密蝙蝠免疫系统的进化奥秘
研究通过Bat1K项目提供的十种蝙蝠高质量基因组数据，并结合115种哺乳动物的基因组比较分析，揭示了蝙蝠独特的免疫适应机制。
2025-02-02
Cell重磅：揭开乙肝感染人类的关键“开关”，为治愈乙肝带来新希望
该研究通过创新性的体外 HBV 微型染色体模型，首次揭示了核小体作为“开关”调控 HBV 的 X 基因转录和表达，填补了cccDNA 表观遗传调控的空白，阐明了 HBV 感染早期的染色质调控机制。
2025-03-01
NEJM：新研究表明基于慢载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19